Avances en terapia génica a través de nanopartículas
Investigadores del sistema sanitario público de Andalucía han dado un paso significativo en el ámbito de la terapia génica, desarrollando nanopartículas que podrían revolucionar el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, particularmente aquellas que afectan al cerebro y la retina. Este innovador enfoque es liderado por Francisco Díaz Corrales, científico de la Fundación Progreso y Salud, quien coordina un equipo de trabajo en el centro de investigación Cabimer. La investigación se centra en la creación de vehículos que permitan una administración más eficaz y segura de material genético a las células afectadas.
Las terapias génicas se han perfilado como una de las estrategias más prometedoras para abordar enfermedades hereditarias que, hasta el momento, no cuentan con opciones curativas. No obstante, uno de los principales obstáculos radica en la necesidad de desarrollar sistemas de entrega que aseguren un transporte eficiente del material genético. Díaz Corrales señala que las nanopartículas presentan una alternativa viable a los vectores virales tradicionales, ya que tienen el potencial de mejorar la seguridad y la capacidad de carga genética, factores esenciales para el tratamiento de patologías complejas en el sistema nervioso.
Fases del desarrollo y colaboración multidisciplinaria
Hasta la fecha, el equipo de investigación ha llevado a cabo una exhaustiva evaluación de diversas nanopartículas en modelos preclínicos, analizando su eficacia, biocompatibilidad y seguridad. Estas evaluaciones son fundamentales para identificar el candidato más prometedor que pueda avanzar a fases regulatorias previas a los ensayos clínicos. Actualmente, se están realizando pruebas de concepto en los vectores desarrollados, y si los resultados son favorables, el siguiente paso será completar la fase preclínica para buscar la aprobación de las agencias reguladoras.
Este proyecto, que cuenta con un enfoque multicéntrico e interdisciplinario, ha reunido a investigadores de diversas universidades y centros de investigación tanto en Andalucía como en otras regiones de España. La colaboración se extiende también a asociaciones de pacientes como ENACH y Mácula Retina-Gen CRB1, que están activamente involucradas en el proceso de investigación y desarrollo, aportando una perspectiva valiosa desde la experiencia de quienes padecen estas enfermedades.
El papel de las empresas y asociaciones de pacientes
La investigación está impulsada por la empresa Advanced Therapy System (ATS), constituida por la ENACH Asociación y que colabora con la Fundación Progreso y Salud. Antonio López, fundador de ATS, ha destacado cómo la evolución de un esfuerzo inicial por salvar a unos pocos niños ha derivado en la creación de una plataforma tecnológica que podría tratar diversas enfermedades genéticas neurodegenerativas. López subraya el papel activo de las familias en el proceso científico, afirmando que han pasado de ser meros receptores de esperanza a convertirse en arquitectos de su propio destino clínico.
Además, ATS ha solicitado financiación a través del programa NEOTEC con el fin de facilitar la transferencia de estos desarrollos hacia su aplicación clínica. La terapia génica, junto con otras alternativas de tratamientos avanzados, representa una vía esperanzadora para encontrar soluciones efectivas que frenen el avance de estas enfermedades. Proyectos como el que lidera Díaz Corrales son cruciales para establecer tratamientos más seguros y precisos, consolidando así la colaboración entre el ámbito académico, empresarial y las organizaciones de pacientes.